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Freeline公司肝臟靶向的AAV基因療法,在臨床前數據中展現出治療戈謝病的潛力

2019-7-7

[肝病, 轉化醫學, 醫學知識] Freeline公司肝臟靶向的AAV基因療法,在臨床前數據中展現出治療戈謝病的潛力

Freeline基因治療生物技術公司,在Auvergne的歐洲戈謝病工作組(EWGGD)上提供其戈謝病基因治療候選藥物FLT200的臨床前數據。FLT200是一種用于治療1型戈謝病的肝臟靶向腺相關病毒(AAV)基因療法,旨在提高戈謝病患者體內巨噬細胞中β-葡萄糖腦苷脂酶(GCase)的水平。

2019年歐洲神經病學學會EAN:Ozanimod顯著減少復發多發性硬化患者的腦容量損失

2019-7-7

[神經科, 神經外科, 轉化醫學] 2019年歐洲神經病學學會EAN:Ozanimod顯著減少復發多發性硬化患者的腦容量損失

第5屆歐洲神經病學學會(EAN)上的最新報告,與干擾素β-1a相比,Ozanimod在復發性多發性硬化癥(MS)患者中更好地減少了全腦容量、皮質灰質體積和丘腦體積的損失。

2019年歐洲神經病學學會(EAN):CD20單抗Ublituximab治療復發多發性硬化患者安全、耐受良好

2019-7-7

[神經科, 神經外科, 轉化醫學] 2019年歐洲神經病學學會(EAN):CD20單抗Ublituximab治療復發多發性硬化患者安全、耐受良好

第五次歐洲神經病學學會(EAN)上最新報告顯示,對復發多發性硬化癥(MS)患者進行一小時的ublituximab輸注是安全且耐受良好的。

英國NICE批準Sanofi/Regeneron的PD-1單抗Libtayo用于治療皮膚鱗狀細胞癌

2019-7-6

[腫瘤科, 皮膚性, 轉化醫學] 英國NICE批準Sanofi/Regeneron的PD-1單抗Libtayo用于治療皮膚鱗狀細胞癌

英國NHS批準Sanofi / Regeneron的新檢查點抑制劑PD-1單抗Libtayo(cemiplimab),用于皮膚鱗狀細胞癌(CSCC)患者的額治療。成本效益監督機構已發布指南,建議由癌癥藥物基金會(CDF)資助Libtayo(cemiplimab)用于皮膚鱗狀細胞癌(CSCC)。

Citryll融資1500萬歐元開發中和中性粒細胞外陷阱(NETs)的抗體,治療自身免疫性疾病

2019-7-6

[風濕免疫科, 血液科, 急重癥科] Citryll融資1500萬歐元開發中和中性粒細胞外陷阱(NETs)的抗體,治療自身免疫性疾病

荷蘭生物技術公司Citryll籌集了1500萬歐元(合1700萬美元)的第一輪融資,以推進其針對自身免疫性疾病的新治療方法。該公司正在開發一種基于抗體的平臺,研發可用于阻止中性粒細胞胞外陷阱(NETs)形成的抗體。

英國NICE推薦將輝瑞的Vizimpro用于治療EGFR陽性的非小細胞肺癌患者

2019-7-6

[腫瘤科, 呼吸, 轉化醫學] 英國NICE推薦將輝瑞的Vizimpro用于治療EGFR陽性的非小細胞肺癌患者

英國國家健康和護理卓越研究所推薦將輝瑞的Vizimpro(dacomitinib),用作表皮生長因子受體(EGFR)突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者的一線治療選擇。

Hesperos的芯片可模擬藥物在人體內心臟和肝臟毒性,未來可用于預測臨床結果

2019-7-5

[心血管, 肝病, 智慧醫療] Hesperos的芯片可模擬藥物在人體內心臟和肝臟毒性,未來可用于預測臨床結果

發表在Nature Scientific Reports雜志上最新研究顯示,Hesperos 公司的"human-on-a-chip"芯片裝置通過模擬心臟和肝臟,可以測量兩種已知的可可損害心臟的小分子藥物濃度和代謝,并能夠提供對人體毒性的準確數據。

GSK抗GM-CSF單抗otilimab治療類風濕性關節炎正在開展3期臨床研究

2019-7-5

[風濕免疫科, 轉化醫學, 醫學知識] GSK抗GM-CSF單抗otilimab治療類風濕性關節炎正在開展3期臨床研究

GSK啟動了一項III期臨床開發項目,測試抗粒細胞巨噬細胞集落刺激因子(抗GM-CSF)單抗otilimab對中度至重度類風濕性關節炎(RA)患者的治療潛力。這類患者對改善疾病癥狀的抗風濕藥物(DMARD)或靶向治療反應不足。

醫學版辣翻天、姜你軍、蒜你狠

2019-7-5

[醫學知識, MedSci動態] 醫學版辣翻天、姜你軍、蒜你狠

吃辣降脂,吃蒜消炎,揭秘廚房佐料的特殊功效。

FDA批準Xembify治療原發性免疫缺陷

2019-7-5

[風濕免疫科, 血液科, MedSci動態] FDA批準Xembify治療原發性免疫缺陷

Grifols是一家全球領先的血漿衍生藥物生產商,近日宣布,其新的20%皮下免疫球蛋白Xembify?已獲得美國食品和藥品監督管理局(FDA)的批準用于治療原發性免疫缺陷。

歐盟批準C5補體抑制劑ULTOMIRIS用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)成人患者

2019-7-4

[血液科, 轉化醫學, 醫學知識] 歐盟批準C5補體抑制劑ULTOMIRIS用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)成人患者

亞力兄制藥公司宣布,歐盟委員會已批準ULTOMIRIS(ravulizumab)--第一個也是唯一的長效C5補體抑制劑,每八周服用一次用于治療高疾病活動度的陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)成年患者。

FDA批準Karyopharm的核輸出抑制劑Xpovio用于治療復發或難治的多發性骨髓瘤

2019-7-4

[腫瘤科, 血液科, 轉化醫學] FDA批準Karyopharm的核輸出抑制劑Xpovio用于治療復發或難治的多發性骨髓瘤

Karyopharm Therapeutics宣布FDA批準Xpovio(selinexor)聯合地塞米松用于復發或難治性多發性骨髓瘤的成人患者。這些患者已接受過四次或更多次治療,且對至少兩種蛋白酶體抑制劑、至少是兩種免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體來說是難治的。

ViiV的雙藥治療藥物Dovato獲得歐盟批準用于治療艾滋病

2019-7-4

[感染, 轉化醫學, 醫學知識] ViiV的雙藥治療藥物Dovato獲得歐盟批準用于治療艾滋病

歐洲監管機構已經批準了ViiV Healthcare的每日一次的、雙功能的單藥Dovato(dolutegravir和lamivudine),用于治療12歲及以上HIV-1感染患者。

Boehringer Ingelheim與韓國Yuhan簽訂8.7億美元合同,合作開發非酒精性脂肪性肝炎的雙重激動劑

2019-7-3

[肝病, 知識產權, 醫學知識] Boehringer Ingelheim與韓國Yuhan簽訂8.7億美元合同,合作開發非酒精性脂肪性肝炎的雙重激動劑

Boehringer Ingelheim與韓國Yuhan簽訂價值高達8.70億美元的合作協議,以開發GLP-1和FGF21的雙重激動劑,用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和相關的肝臟疾病。該交易包括Boehringer Ingelheim的4000萬美元的前期和近期支付,Yuhan還有資格獲得高達8.3億美元的潛在里程碑…

Tiziana公司的全人源抗CD3單抗加入預防1型糖尿病的領域

2019-7-3

[糖尿病, 預防醫學, 轉化醫學] Tiziana公司的全人源抗CD3單抗加入預防1型糖尿病的領域

Provention Bio公司的小鼠衍生抗CD3單抗通過靜脈注射可以將兒童和成人1型糖尿病的發病延遲兩年。這一結果導致Provention Bio的股價在發布數據后翻了一番。

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2019 EADV指南:性病淋巴肉芽腫的管理

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2019年5月,臺灣高血壓學會(THS)聯合臺灣心臟病學會(TSOC)共同發布了中心血壓在高血壓臨床管理中的應用…

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